Den store satsingen med moderne medisin er biologiske medisiner, som kan være fremtiden for behandling av sykdommer
National Cancer Institute image på Unsplash
Biofarmaka er medisiner produsert ved hjelp av biosyntese i levende celler, det vil si produksjon av kjemiske forbindelser av levende vesener. Produksjonen av disse forbindelsene, også kalt biologiske medikamenter, skjer via bioteknologiske prosesser, vanligvis gjennom manipulering av proteinmolekyler med relativt stor og svært kompleks størrelse. Selv om det er kjent i lang tid, er teknikkene for fremstilling av biofarmaka relativt nye og fortsetter å utvikle seg.
Det første legemidlet produsert med syntetisk konstruksjon eller syntetisk biologi (det vil si ved å sette inn forutbestemte gener i bakterier, dyre- eller planteceller, en teknikk som brukes til å syntetisere ønsket stoff) var humant rekombinant insulin i 1982.
Biofarmaka representerer for tiden en revolusjon i behandlingen av sykdommer og er tilgjengelig som veksthormoner, insulin, cytokiner, monoklonale antistoffer, blant andre. De brukes til å behandle eller forebygge sykdommer som Alzheimers, kreft, diabetes, hepatitt og mange andre. Til tross for potensialet, trenger Brasil fortsatt mye investering i teknologi for å utnytte innovasjon og farmasøytisk forskning relatert til biofarmaka.
Forskjeller mellom biofarmaka og vanlige medisiner
Bildet er tatt av WikiImages fra Pixabay
Hovedforskjellen mellom vanlige medisiner og biofarmaka er opprinnelsen - den første typen er syntetisk og den andre er biologisk. Tradisjonelle medisiner består vanligvis av små molekyler med lite atomer og har en kjent kjemisk struktur som kan kopieres uten problemer.
Biofarmaka består derimot av store komplekse molekyler og tusenvis av atomer, og det er ikke mulig at det finnes en identisk kopi av dem. De kan ikke inntas, da de ville bli ødelagt av fordøyelsessystemet; derfor er de injiserbare eller inhalerbare. Formlene er ustabile og kan endres på grunn av bevarings- og lagringsforhold.
Hvordan biofarmaka produseres
De fleste proteiner produseres ved hjelp av rekombinante DNA-teknikker. Visse levende organismer er omprogrammert genetisk for å produsere et protein vi ønsker (lær mer "Syntetisk biologi: hva det er og dets forhold til sirkulær økonomi"). I laboratorier kan de levende organismer som mottar rekombinant DNA være planter, dyr, bakterier og kalles ekspresjonssystemer. I produksjonen av biofarmaka er det uttrykket “prosessen er produktet”, ettersom det er i produksjonsprosessen kvalitet blir sikret. Små variasjoner resulterer i store endringer i det endelige resultatet. Derfor er trinnene i prosessen så viktige og gir aldri identiske produkter.
For eksempel er veksthormonet som brukes til å behandle dvergisme veldig spesifikt, noe som betyr at hormonet av animalsk opprinnelse ikke er for mennesker. Så, i mange år, brukte pasienter materiale hentet fra kadaver, men produksjonen var lav og etterspørselen og prisene var veldig høye, og bruken av dem var relatert til alvorlige nevrologiske bivirkninger.
Etter noen måneder gjorde farmasøytisk industri det første rekombinante veksthormonet som ble produsert i bakteriekulturer tilgjengelig - dette var det andre farmasøytiske produktet produsert av rekombinant DNA og er et godt eksempel på hvordan bioteknologi raskt kan møte behovene som oppstår.
Biosimilarer
Biosimilars er autoriserte kopier av biologiske produkter som har blitt sammenlignet med hensyn til kvalitet, sikkerhet og effektivitet. Konvensjonelle medikamenter er enkle å replikere (noe som gir opphav til såkalte generiske medikamenter), da de har en kjent og veldefinert struktur, i motsetning til biologiske medikamenter, som er avhengige av levende vesener.
Som med generiske stoffer, når patentet på et biofarmasøyt utløper, kan det lages juridiske kopier, som kalles biosimilars. Alle selges bare etter godkjenning fra reguleringsbyrået. Men ikke forveksle: biosimilars er ikke generiske, reguleringen av hver enkelt er forskjellig. For generiske stoffer er det ikke behov for nye effekt- og sikkerhetstester, ettersom de er identiske med referansemedisinene, er det bare absorpsjon og disposisjon av det aktive stoffet som er forskjellig. Når det gjelder biofarmaka, som ikke er helt like, er det behov for nye kliniske demonstrasjoner.
Se videoen (på engelsk) om utvikling og produksjon av biofarmaka: